Notre stratégie

Chez Liminal, nous avons recours à une approche nouvelle et différenciée pour traiter la biologie complexe de la fibrose dans de multiples systèmes organiques. Nous avons mis au point, au fil du temps, une stratégie visant à constituer un portefeuille plus important de composés à petites molécules innovantes, et à générer des possibilités de collaboration à la fois dans le cadre de nos programmes de développement de petites molécules et pour le Ryplazim® (plasminogène), un atout commercial unique à court terme, advenant l’approbation de la FDA. Les éléments clés de notre stratégie sont les suivants :

Faire avancer le développement clinique de notre produit candidat principal, le fezagepras

Le fezagepras (PBI-4050) est notre principal produit candidat pour le traitement des patients atteints de maladies liées à la fibrose, notamment les indications de maladies respiratoires, hépatiques ou rénales. Nous avons généré des données précliniques qui, selon nous, établissent la preuve du mécanisme du fezagepras pour le traitement des maladies respiratoires, hépatiques et rénales associées à la fibrose chronique ou grave. Nous prévoyons lancer un essai clinique de phase 1 supplémentaire visant à évaluer l’administration de multiples doses croissantes de fezagepras chez des volontaires en bonne santé. Les données de cet essai aideront à définir les niveaux de dose et le schéma posologique optimaux aux fins de l’élaboration de tout futur essai clinique évaluant le fezagepras pour les maladies liées à la fibrose. Nous prévoyons également lancer un essai clinique de phase 1b/2a pour l’évaluation du fezagepras chez des patients présentant des niveaux de triglycérides élevés. Notre principale indication clinique pour le fezagepras est le traitement des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique, pour lesquels nous prévoyons lancer un essai clinique de phase 2b en 2021.

Demander l’autorisation de mise en marché du Ryplazim® aux États-Unis (plasminogène) pour le traitement de la déficience congénitale en plasminogène

Nous avons terminé en octobre 2018 notre essai clinique de phase 2/3 évaluant le Ryplazim® chez des enfants et des adultes atteints d’une déficience congénitale en plasminogène. En septembre 2020, nous avons déposé une nouvelle demande d’homologation pour le Ryplazim®, et la FDA a fixé au 5 juin 2021 la date d’examen et d’action en vertu du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Pour le moment, nous prévoyons lancer nous-mêmes le Ryplazim® aux États-Unis en 2021, au moyen d’une infrastructure commerciale ciblée de petite taille, ou avec un partenaire pour la commercialisation, tout en explorant des collaborations stratégiques potentielles afin d’atteindre des patients qui se trouvent dans d’autres marchés ciblés en dehors des États-Unis, en 2021 et 2022. Si notre demande d’homologation pour le Ryplazim® est approuvée par la FDA, celle-ci pourrait nous attribuer un PRV (un bon pour révision prioritaire), que nous pourrions commencer à monétiser en 2021. Au-delà de cette indication initiale, notre intention est de mener des essais cliniques supplémentaires pour d’autres applications du plasminogène dérivé du plasma où il semble y avoir une justification scientifique pour un traitement par l’augmentation des niveaux d’activité du plasminogène.

Exploiter notre plateforme de découverte de médicaments et notre base de connaissances en vue de développer un portefeuille de médicaments de première phase

Nos efforts dans les premières étapes de la mise au point de médicaments sont axés sur l’expansion de notre portefeuille de R&D, tant pour le traitement des maladies liées à la fibrose que pour d’autres maladies inflammatoires. Nous avons donc l’intention de développer des antagonistes du GPR84 sélectifs par voie orale pour traiter la fibrose, principalement pour les patients souffrant de maladies respiratoires et rénales. Le GPR84 est une cible pro-inflammatoire principalement exprimée sur les cellules associées au système immunitaire et ses niveaux d’expression augmentent de manière significative pendant les périodes de stress inflammatoire. En plus du GRP84, nous avons l’intention de développer un nouveau médicament candidat antagoniste sélectif de l’OXER1. OXER1 est un récepteur couplé aux protéines G (RCPG) hautement sélectif pour le 5-oxo-ETE, considéré comme l’un des plus puissants chimio-attracteurs d’éosinophiles humains. Les éosinophiles jouent un rôle clé dans les maladies de type 2 provoquées par l’inflammation, y compris les maladies respiratoires et les maladies gastro-intestinales. Nos programmes de R&DD sur l’antagoniste GPR84 et l’antagoniste OXER1 sont actuellement tous deux au stade de la recherche préclinique.