La fibrose pulmonaire idiopathique

Qu’est-ce que La fibrose pulmonaire idiopathique?

La fibrose pulmonaire idiopathique (« FPI ») est une maladie chronique, dévastatrice et ultimement mortelle qui est caractérisée par un déclin progressif de la fonction respiratoire. Il s’agit d’une forme particulière de maladie pulmonaire interstitielle par laquelle les petits sacs alvéolaires des poumons sont graduellement remplacés par du tissu fibrotique (cicatriciel), ce qui entraîne une aggravation de la dyspnée (essoufflement). La FPI est habituellement associée à un mauvais pronostic. Le terme « idiopathique » est utilisé, car la cause de la fibrose pulmonaire n’est pas encore connue. En général, la fibrose pulmonaire idiopathique survient chez des adultes âgés de 50 à 70 ans, en particulier chez ceux ayant des antécédents de tabagisme, et touche plus souvent les hommes que les femmes.

L’exacerbation aiguë chez les patients atteints de FPI se définit par une accélération soudaine de la maladie ou par une blessure aiguë idiopathique additionnelle sur les tissus fibrotiques qui provoque un taux de mortalité aussi élevé que 85 %, avec des périodes de survie moyenne de 3 à 13 jours.

Prévalence de La fibrose pulmonaire idiopathique

La fibrose pulmonaire idiopathique touche environ 130 000 personnes aux États-Unis, et environ 48 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Environ 40 000 personnes souffrant de FPI meurent chaque année, un nombre comparable au nombre de décès causés par le cancer du sein. Le taux de mortalité dans les 5 ans chez les patients atteints de FPI est estimé entre 50 % et 70 %.

Développement d’un médicament pour la FPI

Liminal BioSciences a annoncé des résultats positifs pour son essai clinique ouvert de phase 2 complété sur des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (« FPI »). En plus de confirmer l’excellent profil d’innocuité et la bonne tolérabilité du PBI-4050 (800 mg) administré quotidiennement aux patients atteints de FPI, l’objectif de cette étude était de démontrer les premiers signes d’efficacité clinique du traitement à l’aide du PBI-4050, que ce soit en monothérapie ou en combinaison avec le régime thérapeutique standard, soit le nintedanib ou la pirfenidone.

En tout, 40 patients faisaient partie de cette étude qui se déroulait dans six sites au Canada, et ils ont tous terminé le traitement de 12 semaines ; 9 patients n’ont reçu que du PBI-4050, 16 ont reçu du PBI-4050 et du nintedanib, et 15 ont reçu du PBI-4050 et de la pirfenidone. Les caractéristiques de base des patients recrutés pour cette étude étaient similaires à celles des patients recrutés pour des études antérieures sur la FPI à répartition aléatoire et contrôlées, effectuées par d’autres sociétés pharmaceutiques, à savoir ASCEND et INPULSIS.

Tel que démontré par les études de grande envergure mentionnées précédemment, les patients de FPI expérimentent habituellement un déclin progressif dans leur fonction respiratoire. Au contraire, dans le cadre de l’étude clinique de Liminal BioSciences, la capacité respiratoire des patients, mesurée comme étant la capacité vitale forcée (« CVF (ml) »), est demeurée stable après 12 semaines de traitement avec le PBI-4050 seul et également pour les patients recevant du PBI-4050 combiné au nintedanib pour le traitement de la FPI, et était supérieure à celle des patients traités avec du PBI-4050 combiné à la pirfenidone pour le traitement de la FPI.

Études cliniques