La fibrose pulmonaire idiopathique

Qu’est-ce que la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) ?:

La fibrose pulmonaire idiopathique (« FPI ») est une maladie chronique, dévastatrice et ultimement mortelle qui est caractérisée par un déclin progressif de la fonction respiratoire. Il s’agit d’une forme particulière de maladie pulmonaire interstitielle par laquelle les petits sacs alvéolaires des poumons, les « alvéoles », sont graduellement remplacés par du tissu fibrotique (cicatriciel), ce qui réduit la capacité du poumon à fonctionner normalement. Le terme « idiopathique » est utilisé lorsque la cause de la fibrose pulmonaire est inconnue. La FPI survient généralement chez des adultes âgés de 50 à 70 ans, en particulier chez ceux ayant des antécédents de tabagisme et touche plus souvent les hommes que les femmes.

Les patients atteints de FPI ont généralement un mauvais pronostic avec une survie moyenne de deux à cinq ans et il existe un important besoin médical non comblé de médicaments sécuritaires et bien tolérés pouvant arrêter et potentiellement inverser sa progression.

Prévalence de la FPI :

La FPI est une maladie chronique liée à la fibrose progressive des poumons qui touche généralement les adultes de plus de 40 ans. On compte environ 200 000 patients atteints de la FPI aux États-Unis et en Europe, et 75 000 nouveaux patients diagnostiqués annuellement. Ainsi, la FPI est considérée comme une maladie rare.

Développement de médicaments orphelins pour la FPI :

En janvier 2017, nous avons terminé une étude exploratoire ouverte de phase 2 à volet unique sur le fezagepras ayant été administré en monothérapie, en combinaison avec le nintedanib ou en combinaison avec la pirfénidone à 41 patients atteints de la FPI. Les critères d’’évaluation principaux de cet essai étaient l’innocuité et la tolérabilité et les critères d’’évaluation secondaires comprenaient la modification de la fonction pulmonaire et la modulation des marqueurs inflammatoires et fibrotiques. Neuf patients ont reçu des doses de 800 mg de fezagepras seul, 16 patients ont reçu des doses de 800 mg de fezagepras en combinaison avec le nintedanib et 16 patients ont reçu des doses de 800 mg de fezagepras en combinaison avec la pirfénidone, pour un total de 40 sujets ayant terminé l’essai comme prévu (n = 9, 16 et 15 respectivement); tous les médicaments ont été administrés quotidiennement par voie orale pendant 12 semaines. Les résultats complets de cette étude ont été publiés dans le European Respiratory Journal en 2018.

Le fezagepras (800 mg) a été bien toléré, aussi bien seul qu’en combinaison avec le nintedanib ou la pirfénidone. Il est important de noter qu’aucun effet indésirable grave n’ait nécessité l’arrêt du fezagepras.

Le fezagepras a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA et l’EMA pour le traitement de la FPI.